冰桶挑戰(zhàn)-政協(xié)委員杜麗群:加大罕見病醫(yī)療保障力度

      2022-03-25 12:04:34

      醫(yī)保是歷年“兩會”不變的熱議話題,隨著2022年“兩會”召開的臨,也愈發(fā)成為了大家關(guān)注的焦點。

      這次,全國政協(xié)委員杜麗群提案:進一步加大罕見病醫(yī)療保障力度,引起了許多人的關(guān)注,杜麗群指出“確診難、沒藥用”是罕見病患者患病兩大痛點,而罕見病藥物研發(fā)成本高,用戶規(guī)模小、產(chǎn)量低,藥物上市之后,很多罕見病患者又面臨買不起的困境。

      罕見病也稱“孤兒病”,根據(jù)世界衛(wèi)生組織定義,只要患病人數(shù)占總?cè)丝?.65%-1%的都算,如血友病、地中海貧血、漸凍人、白化病、戈謝病等。目前,世界上已確認的罕見病7000種,我國罕見病人約1644萬,每種罕見病患者約2740人,已超國民人口基數(shù)的1%。

      很多人覺得自己和家人都很健康,沒有任何遺傳病,所以沒有患罕見病的風(fēng)險,其實這種想法是錯誤的,只要有生命的進行和傳承,就有發(fā)生罕見病的可能。

      每個人都是罕見病攜帶者

      有專家稱,我們每個人都帶有罕見病的基因缺陷,這種說法并不夸張。每個人的基因中,均都有7到10組基因存在缺陷。如果父母恰巧都帶有同樣的基因缺陷,孩子患上罕見病的幾率就很高。

      約80%的罕見病由基因缺陷引起,約50%在出生或兒童期即可發(fā)病,30%會在5歲之前去世,僅有約1%的罕見病有有效治療藥物......通常罕見病病情進展迅速,死亡率很高,給患者家庭造成的痛苦巨大。

      目前,我國罕見病總患病人口約為1644萬,其中95%的沒有治療方法。從這個角度看,預(yù)防比治療更急迫。

      NMN——修復(fù)基因的奧秘之鑰

      酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD+)作為具有通用功能的輔酶,幾乎參與了所有能量代謝:NAD+參與sirtuins活化、NADPH合成、PARPs激活等途徑,發(fā)揮從組蛋白修飾到DNA修復(fù)的諸多作用。

      PARP(poly(ADP-ribose)polymerase)中文全稱聚ADP核糖聚合酶,具有感應(yīng)DNA損傷的功能,它在識別了DNA片段的結(jié)構(gòu)損傷后被激活。我們說NAD+參與DNA修復(fù),主要因為它是PARP家族的底物,有了NAD+, PARP才能發(fā)揮相應(yīng)作用。

      除此之外,NAD+還作為Sirtuins底物參與DNA修復(fù)。Sirtuins是由7個成員(SIRT1-SIRT7)組成的蛋白去乙酰化酶家族。其中SIRT1和SIRT6在DNA損傷后的DNA修復(fù)和細胞代謝中發(fā)揮著重要的作用。

      所以NAD+通過作為PARP、Sirtuins的底物以及為DNA連接酶Ⅳ提供腺苷酸參與DNA修復(fù),補充NAD+將有助于修復(fù)DNA損傷。NMN作為NAD+的前體,補充NMN同樣可以有效補充NAD+。

      全球頂級富豪圈的私人醫(yī)生會告訴你,曾經(jīng),NMN是“他們”才能享用的“長生不老藥”,91歲的李嘉誠一年服用NMN的花費至少在157萬,更斥資了7.5個億投入研究。

      89歲的股神巴菲特,世界第三大資本巨鱷,不僅自己吃更把NMN研發(fā)成了長生不老界的“原子彈”“航母”。

      花旗銀行將它列為“世界上十大最值得投資的技術(shù)”,美國航天局NASA已經(jīng)宣布用它來幫助宇航員抵御太空中的輻射!

      但昂貴的價格讓NMN高不可攀,吃了NMN頭發(fā)都能變黑,指甲都長得快了,也是它曾流傳在富豪圈內(nèi)的神話。

      隨著技術(shù)突破與產(chǎn)業(yè)升級,NMN與普通人的邊界被打破,美國品牌賽立復(fù)NMN就是其中的佼佼者。

      賽立復(fù)NMN運用酶定向進化技術(shù)(該技術(shù)于2018年獲諾貝爾獎)、獨創(chuàng)的Turn A遞送體系、分子提純技術(shù)等前沿的突破技術(shù),將NMN純度提高到99%的高活β-NMN不會有任何潛在風(fēng)險。

      為了進入中國市場,賽立復(fù)NMN耗費長達3年的時間,最終獲得2份安全報告——浙江省醫(yī)學(xué)科學(xué)院長達8個月的毒理學(xué)檢測報告、浙江省CDC長達16個月的安全評估報告。這些報告不僅保證了NMN在細胞、基因、口服上的安全,而且還考慮到了遺傳風(fēng)險。通過嚴格手分離,避免對下一代造成遺傳危害。

      除此之外,美國賽立復(fù)還擁有加拿大天然營養(yǎng)品NPN證書(證書編號80085730,在加拿大衛(wèi)生部官網(wǎng)可查詢到)、美國FDA產(chǎn)品和工廠備案(美國FDA不認證膳食補充劑)、國際通用的質(zhì)量與安全檢測標(biāo)準瑞士SGS檢測等。

      值得一提的是,賽立復(fù)(中國)有關(guān)NMN的安全檢測被天貓國際《NMN品類發(fā)展白皮書》作為最高的安全標(biāo)準,完全可以放心選購。

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